Technologie edycji genów prowadzą do przełomów w medycynie i biotechnologii
Edycja genów, zwana także edycją genomu, to technologia, która umożliwia naukowcom wprowadzanie określonych, ukierunkowanych zmian w DNA organizmu. Polega to na dodawaniu, usuwaniu lub zmienianiu materiału genetycznego w określonych miejscach w genomie. W dziedzinie medycyny terapie genetyczne mogą potencjalnie służyć do zapobiegania, leczenia, a nawet wyleczenia niektórych dziedzicznych chorób. Naukowcy badają także możliwości ich wykorzystania w leczeniu nowotworów i infekcji. Ponadto, im więcej dowiadujemy się o DNA, tym dokładniej widzimy, jak funkcjonują żywe organizmy. Badania nad DNA pokazują nam, w jaki sposób komórki rosną, dzielą się i naprawiają oraz w jaki sposób krytyczne procesy w organizmie, takie jak metabolizm i odporność, są kontrolowane na poziomie genetycznym. Badania DNA mogą także ujawnić wiele na temat wzorców migracyjnych i pochodzenia z odległej przeszłości. Z kolei patrząc w przyszłość, edycja genów potencjalnie otwiera drzwi do inżynierii syntetycznych organizmów zaprojektowanych do wykonywania określonych zadań. Roboty składające się z żywych komórek mogłyby zasilać się i naprawiać samodzielnie, wykonując przy tym działania, których nie mogą wykonywać rozwiązania oparte na obojętnych materiałach.
Rozwiązywanie ważnych problemów medycznych i społecznych
Niniejsza broszura przedstawia zróżnicowane portfolio projektów wspieranych przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (ERBN), które pokazują, w jaki sposób edycja genów pomaga nam w rozwiązywaniu kluczowych problemów medycznych i społecznych. ERBNhttps://op.europa.eu/pl/publication-detail/-/publication/b6102e6a-a55d-11ef-85f0-01aa75ed71a1 (finansuje) pionierskie badania, które przyczyniają się do rozwoju i wykorzystania przełomowych technologii edycji genów. Jeden z nich, CRISPR/Cas, otworzył nowe możliwości zarówno w naukach podstawowych, jak i badaniach stosowanych, umożliwiając naukowcom zmierzenie się z pytaniami, na które wcześniej nie było odpowiedzi. Ponad 30 finansowanych przez ERBN projektów CRISPR/Cas zaowocowało patentami, a niektóre z nich doprowadziły do powstania spółek spin-off. Projekty finansowane przez zespół ERBN przedstawione w tej broszurze angażują naukowców z różnych dziedzin, w tym biologii molekularnej, genetyki, chemii i bioinformatyki. Razem dowodzą, że skupienie się na badaniach podstawowych może pogłębić nasze zrozumienie mechanizmów biologicznych i chorób człowieka, jednocześnie tworząc praktyczne zastosowania w rolnictwie, biotechnologii i medycynie. Wiedza zdobyta dzięki tym przełomowym pracom pomoże także decydentom i interesariuszom lepiej zrozumieć korzyści i potencjalne zagrożenia związane z edycją genów, a także podjąć odpowiednie działania wspierające. Naukowcy korzystający z funduszy UE poczynili znaczące postępy w zgłębianiu tajemnic zawartych w DNA i w jaki sposób można wykorzystać potencjał edycji genów, aby przynieść korzyści dla zdrowia. Na przykład na poziomie badań podstawowych finansowane przez ERBN projekty, takie jak MIGHTY_RNA, doprowadziły do powstania pionierskich metod obserwacji interakcji molekularnych. Projekt LoopingDNA pokazał, w jaki sposób chromosomy są fundamentalnie ustrukturyzowane w pętle DNA i umożliwił dokładniejsze zrozumienie mechanizmów odpowiedzialnych za ten proces. Zespół projektu CHROCODYLE wykazał z kolei, że proces zapętlania ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowej dystrybucji chromosomów podczas podziału komórki. W ramach projektu MaCChines opracowano pionierski system projektowania nowych białek, który może potencjalnie otworzyć drogę do nowych przełomów w medycynie, technologii i nauce. Zespół RESOLUTION zdołał zsekwencjonować genom wielu osobników z odległej społeczności neandertalczyków na Syberii, zapewniając wgląd w ich organizację społeczną i pozwalając uzyskać najdokładniejszą jak dotąd chronologię tego, kiedy nasi starożytni przodkowie spotkali swoich neandertalskich kuzynów. Jeśli chodzi o walkę z rakiem, zespół ConflictResolution opracował zestaw narzędzi do badania konfliktów komórkowych w genomie raka piersi. Projekt EpiFold bazuje na dowodach, że nowotwory wykorzystują funkcje komórek nienowotworowych w swoim mikrośrodowisku do inwazji i przerzutów. Wreszcie projekt GWAS2FUNC przyczynił się do wyjaśnienia wariantów genetycznych występujących w wielu chorobach, co może poprawić praktykę kliniczną i przyszły rozwój leków.